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El análisis del registro STRIDE, muestra que Translarna conserva la deambulación y la función física durante años sin nuevas señales de seguridad , en comparación con los datos de historia natural en CINRG y se percibe una tendencia hacia un empeoramiento tardío de la función pulmonar en comparación con el estudio de historia natural.

PTC Therapeutics, Inc. ha anunciado la publicación de datos que muestran que los niños con mutación sin sentido en la distrofia muscular de Duchenne tratados con TranslarnaTM (ataluren) y el estándar de atención (SoC), conservaron la capacidad de caminar durante más años que los tratados sólo con SoC. La función pulmonar también se conservó en aquellos tratados con Translarna. El análisis presentado en la publicación de datos preliminares del mundo real, comparó a los niños tratados con Translarna en un entorno del mundo real Registro STRIDE, con una cohorte coincidente en un estudio de historia natural a largo plazo, CINRG. Además, no se observaron nuevas señales de seguridad en los pacientes tratados con Translarna, de acuerdo con lo que se ha demostrado en ensayos clínicos previos. Los datos provisionales se han publicado para la investigación comparativa de la efectividad. Se esperan datos finales del registro STRIDE en 2025.- SOUTH PLAINFIELD, N.J., 3 de febrero de 2020.

La distrofia muscular de Duchenne es una enfermedad devastadora que causa desgaste muscular irreversible y despoja progresivamente a los jóvenes de su capacidad para caminar, moverse y respirar naturalmente reduciendo su autonomía en las tareas de la vida diaria“, dijo el Dr. Andrés Nascimento, Pediatra Neurólogo de la Unidad de Enfermedades Neuromusculares Infantiles, en el hospital SJD de Barcelona, ​​España. “En un entorno del mundo real, los niños y adolescentes tratados con Translarna experimentan un retraso en la progresión de la enfermedad, pueden mantener una mayor movilidad y tienen un mayor nivel de autonomía física con respecto a la historia natural de la enfermedad. Esto no solo es clínicamente relevante, sino especialmente importante para la calidad de vida de los pacientes y sus familias“.
Los niños tratados con Translarna en un entorno del mundo real como parte del registro STRIDE, pudieron caminar de forma independiente durante 3,5 años más, en comparación con una cohorte emparejada en el estudio de historia natural CINRG, con una mediana de edad con pérdida de deambulación de 14.5 años y 11 años, respectivamente (72% de reducción del riesgo relativo).

Análisis adicionales del registro, demostraron que Translarna mantuvo la capacidad de completar las tareas cotidianas de los niños con Duchenne durante años, en comparación con la cohorte de historia natural. En las pruebas de función cronometrada, Translarna mantuvo la capacidad de ponerse de pie, en menos de 5 y 10 segundos, durante tres años más que en los niños tratados solo con SoC. Los niños tratados con Translarna también pudieron subir cuatro escaleras en menos de 5 y 10 segundos durante 1.5 y 3.6 años más, respectivamente, que los niños con solo SoC.

Además, el análisis, mostró una tendencia hacia un empeoramiento tardío de la función pulmonar en la práctica clínica habitual en pacientes tratados con Translarna, en comparación con los pacientes emparejados en CINRG. Los investigadores evaluaron la FVC, una medida tradicional de la función pulmonar en pacientes con Duchenne que se correlaciona con la progresión de la enfermedad y la mortalidad. Los datos de STRIDE mostraron que el 32.1% de los pacientes con atención estándar de la cohorte de historia natural, tuvo una CVF <50%, en comparación con el 2.2% de los pacientes que recibieron Translarna. Sin embargo, los autores afirman, que dada la baja cantidad de eventos y la menor duración del seguimiento de los pacientes en el registro STRIDE en comparación con CINRG en estos análisis provisionales, es precipitado sacar conclusiones firmes de estos resultados. Después de la pérdida de la deambulación y la pérdida del uso de los brazos, los músculos respiratorios de las personas con Duchenne comienzan a deteriorarse progresivamente, lo que conlleva el riesgo de complicaciones respiratorias potencialmente mortales y la necesidad de respiración asistida.

Los datos del registro STRIDE confirman constantemente los beneficios observados en los ensayos clínicos de Translarna y la diferencia que está haciendo a los pacientes y sus familias: más años de ser independientes y físicamente capaces, sin depender de una silla de ruedas o un respirador“, dijo el Dr. Claudio Santos, SVP, de PTC Therapeutics.

Fuente: PTC Therapeutics

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