Noticias

APORTA TU LUZ PARA EL DÍA MUNDIAL DE LA CONCIENCIACIÓN DE DUCHENNE EL 7 DE SEPTIEMBRE #WDAD2019

El 7 de septiembre, en todo el mundo, se celebrará el Día Mundial de la Concienciación de Duchenne (WDAD), una importante iniciativa creada y coordinada por World Duchenne Organization (anteriormente UPPMD). El objetivo del Día Mundial de la Concienciación de Duchenne es concienciar sobre la distrofia muscular de Duchenne: el tipo más común de distrofia muscular en los […]

Pfizer presenta datos clínicos iniciales sobre el ensayo de terapia génica en fase 1b para la distrofia muscular de Duchenne (DMD)

Pfizer Inc. presentará los datos clínicos iniciales de la Fase 1b de PF-06939926, terapia génica en investigación para tratar potencialmente la distrofia muscular de Duchenne (DMD) en la 25ª Conferencia Anual de PPMD en Orlando, FL . Los datos son preliminares y se han obtenido a partir de participantes en un ensayo en curso.- Viernes […]

Lanzamiento de BIND: proyecto internacional a gran escala para estudiar el papel de la distrofina en el cerebro en las distrofias musculares de Duchenne y Becker

La semana pasada, tuvo lugar la reunión de lanzamiento del Proyecto BIND (Brain Involvement iN Dystrophinopathies). Este es el primer esfuerzo internacional a gran escala para estudiar el papel de la distrofina en el cerebro en las distrofias musculares de Duchenne y Becker (DMD/DMB). Aunque la afectación cerebral en DMD y DMB ya se describió con […]

PTC Therapeutics publica los primeros datos de mundo real de TranslarnaTM (ataluren), que demuestran que conserva significativamente la capacidad de caminar más tiempo en niños con distrofia muscular de Duchenne

El análisis del registro STRIDE, muestra que Translarna conserva la deambulación y la función física durante años sin nuevas señales de seguridad , en comparación con los datos de historia natural en CINRG y se percibe una tendencia hacia un empeoramiento tardío de la función pulmonar en comparación con el estudio de historia natural. PTC […]